7个月大的可可(化名)出生时就患有非典型溶血性尿毒症综合征，这种罕见病的急性期死亡率高达25%。今年1月1日起，本市执行新版国家医保药品目录，目录内药品总数增至3088种，其中就包括非典型溶血性尿毒症综合征等15个罕见病用药。如今，新版医保药品目录落地两个多月，不少患者的生活迎来了转机。

罕见病新药用得起

可可用的新药一支能省1.8万

7个月大的可可出生时就患有非典型溶血性尿毒症综合征，这种病的患病率仅为0.0003%，但其急性期死亡率却高达25%。去年8月，可可一家来到北京儿童医院接受治疗。

北京儿童医院肾内科主治医师张贺佳介绍，此前，非典型溶血性尿毒症综合征的传统治疗方式是血浆置换，置换时要给患儿插入一个深静脉置管，患儿十分痛苦，而且治疗效果并不理想；另一方面，血液制品非常珍贵，来源有限。近一半的孩子病情反复，最终进展为慢性肾衰，甚至死亡。

2022年，国外企业研发出一款针对非典型溶血性尿毒症综合征的创新药，2023年这种创新药在国内获批上市，用药后患儿无需再进行血浆置换，治疗效果也明显改善。为了抑制病情恶化，去年9月，张贺佳建议可可尽快使用这种新药进行治疗。

“一支药19000元，一次用量两支，两周就要用一次，我们实在难以承担。”回忆起去年巨大的用药花费，可可妈妈无奈地说，当时一家人一度绝望透顶，甚至考虑过放弃治疗。今年1月，这款新药纳入医保目录，可可成为这款医保新药的首批受益者，药品价格从每支19000元降至每支2518元，医保报销后，患者个人每支仅负担约700元。“每支药节省了约18300元，进口‘孤儿药’也能飞入寻常百姓家!特别感谢国家的好政策!”可可妈妈说。

北京儿童医院肾内科副主任周楠表示，北京儿童医院肾内科每年平均接诊十余名非典型溶血性尿毒症综合征患儿，新药纳入医保报销后，提高了这一药品的可及性，必将造福更多的患儿和家庭。

■填补空白

15个目录外罕见病用药进医保

新版国家医保药品目录共纳入15个目录外罕见病用药，覆盖16个罕见病病种，填补了10个病种的用药空白。戈谢病、难治性全身型重症肌无力等多年未得到解决的罕见病治疗药物都在这次调整中被纳入目录。

例如一种经过国家医保谈判“灵魂砍价”的脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗药物，一针的价格从原来近70万元，降至如今的3.3万元，惠及众多患者。“我院神经内科一年约有几十名SMA患儿，现在都能用上医保新药。”北京儿童医院党委书记张国君说。

国家医保局局长章轲在北京调研时表示：“医保药品目录里共有80多种罕见病用药，接下来对于合适的药、适合中国国情的药，我们都要一步一步解决。”

原研创新药用得上

耐药的李阿姨终于有了精神

77岁的李阿姨是名晚期肺癌患者。两年前，她在北京大学人民医院开始接受靶向治疗。治疗初期，李阿姨使用的是第一代抗癌靶向药物。服用一年半后，李阿姨已经产生了耐药性。于是，她开始使用进口的三代靶向药物，病情得到控制。

然而，长期服用这款进口药后，李阿姨的转氨酶指标明显升高，即便经过保肝药物治疗，指标仍然达到正常值的10倍以上。高转氨酶意味着肝细胞受损，说明药物对肝脏的伤害大，如果升高到一定程度，就必须停药。李阿姨的主治医生，北京大学人民医院副院长、胸外科专家杨帆表示，对于肿瘤患者，停药就等于提前宣判疾病失去控制，而继续服用药物，肝功能损伤又是严重问题。

幸运的是，一款国产原研创新三代靶向药物进入国家医保药品目录。这款药物已于2023年5月底获得国家药监局批准上市，适用于像李阿姨这样产生耐药性的晚期非小细胞肺癌患者。

“这款药物刚进入医保，我们医院就给患者用上了。”杨帆说，今年1月，李阿姨开始在北京大学人民医院使用新药，一个月后复查，疾病控制良好，肝功能已经明显好转，人也有了精神。杨帆表示，人民医院对于所有医保新药的原则是“尽快进院、尽快让患者享受”，解决“药品进了医保，但进不了医院”的问题。

■加快供给

帮助患者最短时间用上“国谈药”

国家医保局表示，坚持在“保基本”的前提下，全力支持创新药发展，支持创新药优先纳入医保。去年，23个创新药纳入了医保药品目录范围。此外，国家医保局进一步优化罕见病药物市场准入、审评审批等环节，加快市场供给。五年内新上市药品在当年新增品种中的占比从2019年的32%提高至目前的97.6%，创新药从上市到纳入医保仅用了不到半年。

北京胸科医院肿瘤内科主任医师胡瑛说，近年来，我国肿瘤领域的靶向药物基本都纳入了医保，并且速度越来越快，以前新药出来后往往要等很多年，现在上市一两年后医保就能覆盖。

中华医学会罕见病分会秘书长、北京协和医院心内科主任医师田庄说，近年来，罕见病创新药进医保的速度越来越快，各医疗机构也会通过多种途径帮助患者最短时间用上“国谈药”。

2023年10月，北京市医保局首批选择了北京协和医院、北京大学人民医院等17家定点医院，并遴选了距离近、具有经营“国谈药”经验的医保定点药店，一对一开展363种协议期内国家医保谈判药品“双通道”管理试点工作，参保人员可凭医生开具的处方到签订协议的零售药店购买“国谈药”，发生的药品费用按医保规定进行结算。

慢病患者减负担

集采后降糖药每片最低6分钱

“几分钱一片的药疗效有保障吗?”67岁的洪先生患有糖尿病，曾在购买盐酸二甲双胍缓释片时，他对选择一盒仅卖11元的低价处方药有些迟疑。

国家医保局表示，二甲双胍是治疗糖尿病的一线用药，2020年8月这一药品被纳入第三批国家组织药品集采。集采后，二甲双胍口服常释剂型的价格从集采前的每片0.4元降至0.06元左右，缓释剂型的价格从每片0.7元降至0.1元左右，对于长期服用二甲双胍的糖尿病患者，费用负担明显减轻。

那么，几分钱一片的药质量如何?国家医保局组织国内两家三甲医院对集采中选的二甲双胍开展了临床真实世界研究，以原研药为对照，评价其疗效与安全性。降糖效果、血糖达标率等4个关键评价指标显示，仿制药组与原研药组无差异，即二甲双胍中选仿制药的疗效与原研药等效。

原发性胆汁性胆管炎患者谭先生一直对仿制药的疗效存在疑问，此前他使用进口品牌的熊去氧胆酸胶囊。目前这种药的仿制药已纳入医保，尽管每片价格降低一倍多，仅需3元，但使用后他总觉得仿制药似乎疗效不佳。国家医保局表示，无论是原研药还是仿制药，在个体治疗中都有一定概率是疗效不佳的，这类患者可能需采用其他治疗手段或药物。单纯从使用仿制药的个人经验得出的“疗效不佳”来“证明”仿制药疗效不佳是不准确的。

今年1月1日起，本市执行新版国家医保药品目录。新版医保药品目录内药品总数增至3088种，与之前相比，平均降价61.7%，预计未来两年将为我国患者减负超400亿元。

■确保疗效

每一次“灵魂砍价”都有科学依据

“每一次‘灵魂砍价’都有科学依据。”多次参与谈判的国家医保谈判药物经济学专家组组长、北京大学全球健康发展研究院院长刘国恩表示，国家医保药品目录谈判组临床组的医疗专家会判断谈判药品是否有临床的必要性；经济学专家组负责评估药物应用需要付出多少费用，又能获得多少健康收益；医保基金测算组负责计算药品纳入医保药品目录，是不是有足够的钱支付。综合三个专家组测算后，才最终形成谈判价格。

为了保证患者用上高质量的仿制药，医保部门把通过一致性评价作为集采仿制药入围的门槛。为充分评估集采中选仿制药临床疗效，医保部门委托30余家大型三甲医院，完成两期37种集采中选仿制药临床疗效和安全性真实世界研究，覆盖25万例临床病例，用临床真实疗效数据证明中选仿制药和原研药等效。

对通过一致性评价的药品，药品监管部门仍会持续进行生产、流通和使用全链条质量监管；并对国家组织药品集采中选企业开展全覆盖检查、对中选药品实施全覆盖抽检，同时持续做好药品不良反应监测。如果检查、检验中发现问题，药品监管部门将依法采取严厉的处罚，并会同医保部门实施联合惩戒。

本报记者 王瑶琦 柴嵘 张存 制图